近五年来，白血病的治疗获得了重大进展。血液系统恶性疾病分子生物学、表观遗传学及细胞生物学靶点的不断发现催生治疗观念的改变，从而出现了基于发病机制的靶向治疗。新靶向治疗药物的应用，使得以急性早幼粒白血病及慢性髓系白血病为代表的部分疾病的疗效发生了显著提高。对白血病细胞生物学特点，特别是增殖动力学特点的研究，针对疾病特征性治疗方案的制定，使得原本高危的疾病如Burkitt淋巴瘤/白血病及T细胞急性淋巴细胞白血病等的疗效大大改观。
烷化剂是一组性质活跃的化学物质，可与包括DNA、RNA及蛋白质等分子共价结合发生烃基反应，而影响这些生物大分子的功能，其中与DNA的反应是其发挥细胞杀伤作用的主要机制。烷化剂
3此类药物属于细胞周期特异性药物，主要作用于S期。本类药物与某些核酸代谢物（如叶酸和核苷等）具有类似化学结构，多为小分子量成分，通过与相应代谢物竞争抑制关键酶活性，或取代代谢
4该类药物为植物碱类，包括长春花生物碱类（如长春新碱、长春碱及长春瑞滨）、紫杉烷类（如紫杉醇及多西他赛）及人工合成类（雌莫司汀）。本类药物属于细胞周期特异性药物，作用于M期，通过与
5拓扑异构酶（topoisomerase）的体内功能是通过切割DNA链释放DNA复制及转录过程中产生的张力，去除复制叉前端产生的正超螺旋和转录时RNA聚合酶下游所产生的负超螺旋，再将切割形成的
6此类药物是肾上腺皮质激素的合成物，通过与胞质内受体结合后进入细胞核，形成同源二聚体并结合于DNA上的基因调节序列，影响相应基因的转录。也可抑制转录因子AP-1与DNA共有序列的
7高三尖杉酯碱（homoharringtonine）是从粗榧属植物三尖杉提取的生物碱，可引起多聚核糖体分解及新生肽链的释放，抑制蛋白质的起始合成及延长。该药的细胞杀伤作用为细胞周期特异性，
8硼替佐米（bortezomib）商品名为万珂（velcade），为近年发现的蛋白酶体抑制剂，为丝氨酸蛋白酶的强抑制剂，可减少细胞内多种蛋白质包括核因子-κB（NF-κB）的抑制蛋白IκB的
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