硼替佐米（bortezomib）
商品名为万珂（velcade），为近年发现的蛋白酶体抑制剂，为丝氨酸蛋白酶的强抑制剂，可减少细胞内多种蛋白质包括核因子-κB（NF-κB）的抑制蛋白IκB的降解，使NF-κB失活，起始细胞凋亡。同时可抑制IL-6合成以及抑制血管新生；促进bcl-2的磷酸化和蛋白水解，阻止p21和p27的蛋白水解。主要用于MM及套细胞淋巴瘤的治疗。常用剂量为1. 3mg/m2，静注，每周1～2次，2～6周。治疗MM缓解率30%左右，与其他化疗药联合可提高疗效。
该药副作用可有乏力、周身不适、食欲减退、恶心、呕吐、腹泻、便秘、外周神经病变及血液学毒性，以血小板降低为主，可有粒细胞缺乏及贫血。
达沙替尼（dasatinib，BMS-354825）
为新一代酪氨酸激酶抑制剂，可结合于激活及未激活abl激酶，同时对c-KIT、PDGFR、EPHA2激酶及SCR家族激酶均有抑制作用，用于治疗伊马替尼耐药或不能耐受的CML、Ph染色体阳性ALL及CML急性淋巴细胞白血病变的治疗。常用剂量为70mg，口服，每日两次。副作用包括严重骨髓抑制、全身水肿、胸腹水、心包积液、皮疹及QT间期延长。
尼罗替尼（nilotinib，AMN107）
新一代酪氨酸激酶抑制剂，对abl激酶的抑制效能为伊马替尼的30倍，可结合于非激活激酶，选择性也更强，可抑制KIT和PDGFRβ激酶，对src家族激酶无抑制活性。尼罗替尼不是ABCB1药物外排泵的底物，用于伊马替尼耐药CML及Ph染色体阳性ALL治疗，骨髓抑制常见，肝功能损伤及电解质紊乱可见，多较轻，体液潴留等副作用少见。
地西他滨（decitabine）
为阿扎胞苷的代谢物，作用机制因剂量不同而异：小剂量时抑制DNA甲基转移酶改变DNA甲基化状态，大剂量时掺入DNA链，地西他滨不能掺入RNA。临床用于MDS、AML及CLL的治疗，剂量为每天20mg/m2，静滴5天。
tipifarnib
为法尼基蛋白转移酶抑制剂，可抑制RAS信号途径，诱导细胞色素C释放及caspase激活而导致细胞凋亡增加，同时有抑制细胞增殖及细胞周期阻滞作用。该药用于复发难治及老年AML及MDS治疗，常用剂量为600mg，口服，每天两次。Ⅱ期临床试验示老年AML患者总反应率23%，CR 14%。中位OS 5. 3个月，获CR者中位OS 18. 3个月；难治复发AML者CR率4%，中位生存期87天，获CR及CRp者中位生存期369天。Ⅲ期临床试验示不能或不愿接受强烈化疗AML患者的CR 率8%，中位生存期107天。MDS的治疗剂量为200～600mg，口服，每天两次。OR 11%～32%，CR 7%～15%，中位CR期11. 7个月。
该药的主要毒副作用包括骨髓抑制、皮疹、恶心、便秘、腹泻、骨痛、视觉改变、胆红素升高和肌酐升高，乏力及意识模糊罕见。
vorinostat（zolinza）
为氧肟酸盐类组蛋白脱乙酰化酶（HDAC）抑制剂，为首个批准用于临床的HDAC抑制剂，对Ⅰ类（HDAC1、2和3）及Ⅱ类HDAC酶（HDAC6）均有抑制作用，可抑制组蛋白及转录因子上赖氨酸残基上乙酰基的移除，致使染色质开放及基因表达增加，表达产物促进细胞分化、细胞周期阻滞和诱导凋亡。本药用于难治性皮肤T细胞淋巴瘤治疗，MM及白血病的治疗临床试验正在进行中。常用剂量为300～400mg，口服。副作用包括乏力、恶心、呕吐、腹泻、肌肉痉挛、食欲下降和血小板减少，严重者可出现肺栓塞及贫血。
（周春林 王建祥）
