白血病（leukemia）是儿童时期最常见的恶性疾病，约占15岁以下儿童恶性肿瘤的25%～30%，20岁以下青少年恶性肿瘤的25%。它是一组形态学、细胞遗传学等差异较大的恶性疾病。按白血病细胞的起源主要分为急性髓系白血病（AML）、慢性髓系白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）；儿童期另外备受关注的还有婴儿期白血病和伴有Down综合征的儿童急性白血病，因各自具有独特的生物学和临床特征，成为儿童白血病中的独立类型。而幼年型粒单细胞白血病（juvenile myelomonocytic leukemia，JMML）是发病机制完全不同于CML的兼有骨髓增生异常综合征（MDS）及骨髓增殖性疾病（MPD）特征的一种儿童恶性血液病（见第84章）。ALL约占75%～80%，AML约占15%～20%，CML等其他类型白血病的发病率相对较低。
儿童白血病的治疗随着细胞遗传学、分子生物学及免疫学等相关学科的发展取得了令人鼓舞的成绩。以细胞遗传学及分子生物学为基础的危险分组治疗使儿童白血病的疗效得到显著提高，发达国家儿童ALL的长期无事件生存率达80%以上，儿童AML的疗效达到了50%～70%；分子靶向治疗的应用可使以往预后极差的Ph染色体阳性儿童ALL的3年无事件生存率由20%～30%提高到80%以上。
本章节将对上述疾病进行重点叙述。儿童CML与成人CML具有相同的临床特征与预后，在此章节不赘述。
发病率：美国等发达国家儿童白血病的发病率为（3. 5～ 4. 9）/10万儿童，每年新发病例数约3250人。Parkin等研究的国际儿童肿瘤流行病学资料显示，全球儿童ALL发病率最高的地区是拉丁美洲的哥斯达黎加（5. 94/10万人口），澳大利亚次之，美国儿童ALL的发病率占第三位。亚洲地区儿童ALL的发病率低于欧美地区，日本的大阪ALL发病率在亚洲地区占首位，以色列的犹太裔儿童和我国上海发病率相似，印度的孟买发病率则更低。近年来某些国家或地区的流行病学调查发现儿童白血病发病率有不同程度上升，如英格兰北部15岁以下儿童白血病1968～1995年每10年增加3. 6%，中国台湾地区1981～1990年儿童白血病发病率增加20%，美国的调查结果发现儿童白血病的发病率略有增加。
我国1986～1988年的流行病学资料显示白血病的年发病率为2. 71（0. 38～5. 82）/10万，标化率（SIR）为2. 62/10万，95%可信度为（2. 85～2. 84）/ 10万。其中15岁以下儿童白血病约占恶性肿瘤的半数以上，占恶性肿瘤的首位。同期资料显示大部分地区的发病率与全国发病率相似。
天津市对1981～2000年15岁以下儿童白血病发病情况的调查显示总发病率为3. 9/10万，其中男性儿童为4. 32/10万，女性儿童3. 45/10万。1981年以来儿童白血病的发病趋势变化不明显。我国18岁以下儿童人口约3. 6亿，推测我国每年新增儿童病例约10 000例以上。
