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婴儿急性髓系白血病

临床表现:婴儿AML诊断时多以肝脾肿大、皮肤浸润、CNS疾病和高白细胞计数为特征。

实验室检查

大约半数婴儿AML的FAB分型为M4和M5型,这些患者中大多数有染色体11q23的MLL基因重组和CD14表达。t(9;11)在婴儿AML中最常见,其次是t(11;19)。无MLL基因重组的M4或M5病例包括伴inv(16)的M4Eo、7号染色体单体、随机的细胞遗传学异常和正常核型。

儿童AML不治疗,从诊断到死亡的时间是1~2个月,新生儿AML自发缓解罕见。大多数患者有Down综合征或21-三体镶嵌现象。TMS是一种自限型的AML,可出现于20%的Down综合征或21-三体镶嵌现象的新生儿,也可以出现在努南综合征的新生儿,与正常新生儿的AML难以鉴别,也有自发缓解的报道。大多数AML自发缓解的病例在数月内复发。

患有Down综合征的婴幼儿可发展成MDS或AML,通常是急性巨核细胞白血病(M7)。患有NF1和其他先天性疾病的婴儿对JMML和7号染色体单体有易感性,这些疾病临床进展快,不可能自发缓解。

治疗和预后因素

在所有年龄组的AML中,WBC>50×109/L均为不良预后因素。大多数婴儿AML的临床结果表明婴儿和年长儿的EFS相似,治疗效果和年龄无明显关系。在BFM1983和1987试验中,小于2岁的儿童较年长儿治疗效果差,但多变量分析发现年龄缺乏独立的预后意义。在POG8498研究中,年龄小于2岁儿童预后好于年长儿。这些研究包括年龄1~2岁的儿童,难以确定小于12个月的婴儿的预后。Pui等发现婴儿AML男性比女性预后差,但在其他的研究中性别无明显的预后意义。与ALL相反,NG2表达与婴儿AML的MLL基因重组和预后无关。最近AML的研究中,FAB分型的M4、M5和11q23异常对于婴儿AML并非不良的预后因素。一些文献报道t(9;11)是较好的预后因素,但其他学者发现这种易位对预后没有影响。伴t (9;11)的AML的治疗效果依赖年龄和白细胞数,因为在一个大系列伴t(9;11)的AML研究中,1~9岁的低白细胞患者治疗效果最好。治疗方案不同,预后不同,提示治疗对预后有重要的影响。

在所有AML的研究中,婴儿和年长儿的治疗方案是相似的。婴儿急性单核细胞白血病采用含有表鬼臼霉素的方案。但婴儿巨核细胞白血病和伴t (1;22)(p13;q13)者预后特别差,需要特殊的治疗方案或异基因造血干细胞移植。在强烈的诱导化疗后,进行HLA相合的相关供者的骨髓移植可以提高AML儿童和青少年的EFS,治疗效果与年龄无关。

最近报道了40例小于2岁的AML患者,在经过白消安和CTX或CTX和全身放疗(TBI)的预处理后,进行异基因骨髓移植,存活者智力发育与同龄儿一致,但TBI会对生长发育有影响。由于婴儿AML中t(9;11)是一个有利的预后因素,在第一次缓解时是否应进行骨髓移植存在争议。伴Down综合征和TMS的新生儿,自发消退的可能性很大,建议采用单纯的对症支持治疗。

婴儿急性白血病是独特的。通过对暴露于DNA拓扑异构酶Ⅱ抑制剂的研究、对婴儿白血病双生子的研究和MLL基因的分子学分析,病因学和发病机制会更加清楚。伴MLL基因重组的婴儿ALL 和AML的临床表现和分子生物学方面是相似的,提示二者的理想治疗方案是相同的,这种联合的治疗方法尚未进行试验,而且还存在争议。NG2抗原或易位的融合蛋白可能成为免疫靶向治疗潜在的靶点,但存在较多的挑战。

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