高危骨髓增生异常综合征（MDS）经诱导缓解化疗后，可以获得15%～64%CR率，但由于较高的复发率（RR），持续缓解时间仅为8个月。对于缺乏HLA匹配同胞供者及无关供者来源，通过化疗达CR的年轻MDS患者，可以尝试进行AHSCT治疗。而移植前未达CR或≥CR2的患者则疗效较差，不推荐采用AHSCT治疗。
大多数研究认为，与单独化疗、对症支持治疗相比，AHSCT能使MDS患者获得更长时间的DFS。Oosterveld M等将达CR后行巩固强化及维持化疗的MDS患者（100例），与CR后行AHSCT治疗的患者（36例）疗效进行了比较，其中AHSCT组高危患者比例较高（60%vs. 43%）。移植患者以TBI- Cy或BU- Cy为预处理方案。结果AHSCT组4年DFS明显优于化疗组（27%vs. 17. 3%）。但Ducastelle S等报道的法国11个中心53例接受AHSCT的MDS患者则疗效较差，患者AHSCT后4年DFS为15%，RR 为75%，核型异常为唯一预后不良因素。虽然RR较高，但8例患者获得了长期无病生存，其中包括复杂核型及+8染色体核型患者各1例。
近年文献报道AHSCT治疗MDS疗效有所提高，年轻MDS患者行AHSCT甚至可以取得与allo-HSCT相近的疗效。Witte TD等对通过对EBMT的资料进行大系列回顾性分析，发现126例CR1接受AHSCT患者与885例接受allo- HSCT的患者相比较移植后3年DFS相似（33%vs. 36%），AHSCT组TRM明显低于allo- HSCT组（25%vs. 37%），但RR较高（55%vs. 36%）。年龄仍为影响DFS的重要因素，年龄＜20岁患者，AHSCT后3年DFS达46%，年龄＞40岁患者，DFS仅为29%。在一项前瞻性对照研究中，184例MDS患者经IDA+Ara- C+VP- 16方案1～2疗程化疗后100例达CR，以米托蒽醌+Ara- C巩固一疗程后，41例患者行AHSCT（中位年龄48岁），35例行allo- HSCT（中位年龄43岁），两组患者均以TBI或BUS为基础的方案预处理。结果两组患者移植后4年OS相当（33%vs. 36%），4年DFS无明显差异（27%vs. 31%）。
虽然MDS为HSC克隆性疾病，但也可以在强烈化疗缓解后通过动员采集到多克隆的HSC。在一项9例MDS患者行AHSCT的报道中，以包含IDA的方案化疗后，以G- CSF动员HSC。化疗前1例患者为单一染色体异常，8例患者存在两种或两种以上染色体核型异常。结果9例患者中6例患者的采集物染色体核型正常，并且采集到足够数量的CFUGM和CD34+HSC。
一些早期的单中心研究认为APBSCT较ABMT增加患者的RR，de Witte T等对不同干细胞来源的自体移植治疗MDS的疗效进行了比较分析。APBSCT组患者232例，ABMT组患者104例，所有患者于确诊后中位6个月行AHSCT。结果ABMT组患者RR较低（P = 0. 07），3年DFS略高于APBSCT组（28%vs. 21%）。但多因素分析发现，年龄与DFS密切相关，年龄较大患者RR明显升高，而ABMT组患者中位年龄较小（41岁vs. 50岁），消除年龄因素后，两组RR相当。所有患者3年OS为34%，DFS为23%，RR为68%。作者建议对于年龄＜40岁的患者，采用APBSCT，因其造血恢复快，使TRM明显降低；年龄＞40岁患者宜采用ABMT，可以使RR有所降低。
综上，MDS患者采用AHSCT治疗TRM较allo-HSCT低，从而获得与allo- HSCT相近的DFS，但其主要限制在于因缺乏GVL作用而RR较高（40%～58%），以及部分患者不能采集足够数量的HSC，因此，AHSCT可作为MDS患者无HLA匹配供者的一种替代治疗选择。
