肢端肥大症和巨人症的治疗目的是：①去除肿瘤或抑制其生长，消除压迫症状；②使GH和IGF-1降至正常，恢复对TRH和GnRH的正常反应；③减轻症状，纠正代谢异常；④消除并发症，预防肿瘤复发。主要治疗方案有手术、放射或药物。治疗方案的选择主要取决于病情和客观条件。近年来，肢端肥大症和巨人症的治疗进展很快。用垂体显微手术已可治愈绝大多数病例；在此基础上，如血清GH和IGF-1未降至正常，则加用辅助性放疗、长效生长抑素类似物、GH受体拮抗剂（定向突变或化学修饰的GH）治疗。B2036容易透过血脑屏障，其分布容量变小而半衰期明显延长，可显著提高疗效。
首选手术治疗
治疗肢端肥大症和巨人症的基本思路是：①若为垂体微腺瘤或肿瘤组织未超过蝶鞍范围，且无手术禁忌证时首选手术治疗；②若垂体大腺瘤超过了蝶鞍范围，或者有外科禁忌证，应首选药物治疗及联合放射治疗，待肿瘤体积缩小，血GH和IGF-1明显下降后再行手术摘除；③药物治疗时，若血GH＜2μg/L，IGF-1降至正常，可维持原剂量，未达到该标准者加大剂量；若仍效果不佳，可联合使用两种药物；再无效时采用手术摘除或放射治疗。
绝大多数的垂体GH瘤适合于手术治疗，因大腺瘤和已有侵蚀性病变者的治愈率很低，所以建议于术前采用药物缩小肿瘤体积。如果术后GH仍升高，则使用卡麦角林（cabergoline）或生长抑素类似物；疗效不佳者增加每日的用药次数较增加剂量更有效。
- 经颅垂体瘤摘除术：可采用经额、经颞或经蝶骨翼（前外侧）入路方式。经额入路和经颞入路对微腺瘤和鞍内肿瘤切除不满意，经蝶骨翼（前外侧）入路适宜于垂体瘤向视交叉后上方、向两旁发展或侵入海绵窦者。
- 经蝶垂体瘤切除术：已有多种改良术式，包括经口鼻蝶窦入路、经鼻（单侧或双侧）蝶窦入路、经筛窦蝶窦入路和上颌窦蝶窦入路，目前大多数采用Hardy改良的经口鼻蝶窦入路方法。手术并发症主要有脑脊液鼻漏、动脉损伤、出血、术后视力缺失、尿崩症、鼻窦炎、鼻炎、鼻中隔穿孔等。
手术效果取决于手术者的技术、肿瘤范围、大小以及术前的血GH水平。手术切除肿瘤后会导致血GH急骤下降，数周后IGF-1亦随之下降。一般手术效果好，治愈率高，死亡率和复发率低。OGTT试验后血GH＜1μg/L是病情控制的指标，80%～90%的微腺瘤和50%的大腺瘤患者血GH能达到这一标准。主要的手术禁忌证为：①鼻部感染、蝶窦炎、鼻中隔手术史（相对禁忌）；②巨大垂体瘤明显向侧方侵入海绵窦、中颅窝，向额叶底、向鞍背后方斜坡发展者（相对禁忌）；③有凝血机制障碍或其他严重疾病而不能耐受手术者。
放疗提高手术疗效
在应用经蝶窦显微垂体瘤摘除术前，垂体放射治疗是肢端肥大症的主要措施。目前垂体放射治疗多用于身体状况不适合手术及手术未能将肿瘤全部切除者。垂体放射治疗方法有超高压放射治疗、α粒子放射治疗、γ刀、90Y丸植入治疗或立体成像放射治疗（stereotactic conformal radiotherapy，SCRT）等。其中以SCRT效果最好，但血GH下降至正常所需的时间长，约需1.8年使血GH降至5μg/L以下（90%）。剂量为4～5周内给予40～50Gy，每周放疗5天。据报道，总放射剂量为20Gy的效果与高剂量者相当，但腺垂体功能减退的发生率降低。放疗时配合奥曲肽治疗可提高疗效。垂体放射治疗的主要不良反应是腺垂体功能减退症，有时对视交叉和下丘脑腹侧有损害。
药物治疗作为辅助措施
药物治疗一般仅作为GH瘤的辅助方法，主要适用于：①不能手术或不愿手术者；②不能放疗或不愿放疗者；③手术或放疗效果不佳或复发者；④辅助治疗。Andrea等提出肢端肥大症/巨人症治疗的疗效评价标准及处理措施见下表。
肢端肥大症/巨人症疗效评价及处理措施
垂体GH瘤单用药物治疗的失败率很高，目前用于GH瘤治疗的药物均存在药物靶位多、特异性低和不良反应大等缺点。特别是GH/PRL瘤和恶性GH瘤对药物的反应性差。
生长抑素类似物
GH及TSH分泌瘤细胞上的生长抑素受体（SSTR）数量比腺瘤周围细胞高，故生长抑素能抑制肿瘤分泌GH。血浆中的天然生长抑素的半衰期仅2～3分钟，并有抑制其他激素的作用，如胰岛素、胰高血糖素、胃泌素及TRH等，停用后GH分泌有反跳，故不适于临床应用。
一、奥曲肽
静脉注射的半衰期为43分钟，皮下注射为113分钟，可使GH受抑制达8小时，无反跳性GH分泌增多，适合于治疗肢端肥大症。奥曲肽与SSTR2的结合最多，因此肢端肥大症患者对奥曲肽的治疗反应取决于垂体瘤细胞此类SSTR的数目和亲和力。10%～30%的患者瘤细胞生长抑素受体数目减少，对奥曲肽的反应降低，疗效较差，而gsp癌基因阳性者对奥曲肽较敏感。经奥曲肽治疗后，约75%病例的血浆GH恢复正常。皮下注射的常用剂量为50～200μg，每天2～3次；以后根据血GH水平调整剂量，最高剂量可达每日1500μg。治疗1周后大多数患者的多汗、头痛、关节痛、疲乏无力及感觉异常等症状有不同程度缓解。皮肤增厚、软组织肿胀、肢端肥大也可改善，腺瘤缩小。
不良反应多为食欲不振、恶心、呕吐、腹痛、腹泻，一般持续1～3周，少数患者在长期用奥曲肽治疗过程中，不良反应可反复发作，可能与脱氧胆酸生成过多有关。其他常见的不良反应主要为心动过缓（约25%）和胰岛素分泌受抑制（可使血糖升高），但血GH下降又使糖耐量改善。导致胆结石（约50%），胆结石的成因是：①奥曲肽提高胆固醇饱和度导致胆固醇结晶的形成；②抑制胆囊收缩，阻止胆汁排出，阻止餐后小结石及其他微粒的排出；③减缓胃肠蠕动，升高肠内脱氧胆酸浓度，间接促进胆固醇结晶形成。胆结石的形成与奥曲肽的剂量无关，而且大多数为无症状性胆结石。
二、长效生长抑素类似物
长效奥曲肽（octreotide-LAR）可确保血奥曲肽浓度持续维持在较高水平。每4周肌注20mg或30mg。注射后血清奥曲肽浓度逐渐上升，至2周时达峰值，并可维持此水平28～35天。血GH在注药后下降，可维持疗效21～28天；至第60天，3/4患者血GH又上升。一般肌注2～3次后，血GH达到稳态。长效制剂的半衰期延长，适于长期使用。奥曲肽长效释放制剂为20～40mg/月（相当于奥曲肽750～1250μg/d）。
三、兰乐肽
兰乐肽（lanreotide，Somatuline）含有8个氨基酸残基，对腺垂体细胞的生长抑素受体的亲和力高于天然SS，较奥曲肽对GH有更高的选择性抑制作用，适合治疗肢端肥大症和巨人症，可抑制GH瘤生长，使血清GH降至正常。1次注射后，作用可维持2周。一般每2周肌内注射30～90mg，根据血GH和IGF-1调整剂量。注射后药物释放速率和血药浓度恒定，停药后无反跳现象。兰乐肽缓释制剂有两种，Somatuline-LA每10～14天皮下注射30mg；Somatuline Autogel每月皮下注射1次。缓释载体成分聚乙酸酯可充分被吸收，降解产物进入糖酵解途径被代谢清除。用药早期有一过性局部疼痛和红肿及短期脂肪泻，＜20%的患者出现无症状性胆结石。Lanreotide Autogel适用于皮下注射，每4～8周注射1次，使用方便，用于手术前可使肿瘤缩小，用于手术后可预防肿瘤复发，但大剂量应用时要注意监测血糖，预防胆石症。此外，高亲和力SS类似物PTR-3173可与SS受体-2、-4、-5高亲和力结合，其抑制GH释放的作用比抑制胰高血糖素和胰岛素的效力分别强1000倍及10 000倍。
生长抑素受体配体和GH受体拮抗剂
生长抑素受体配体（somatostatin receptor ligands）抑制GH的分泌和肿瘤生长，减低血清GH水平，而GH受体拮抗剂（GH receptor antagonists，如培维索孟）可阻抑GH的作用并降低血清IGF-1的水平。生长抑素类似物与GH受体拮抗剂联合治疗能使90%的患者达到满意效果，但增加了肝损害的风险（尤其是伴有糖尿病者）。GH受体拮抗剂培维索孟通过抑制GH受体活性，使肝脏和其他组织合成IGF-1减少，具有疗效好、不良反应少等优点，但可能产生抗体。GH受体拮抗剂B2036容易透过血脑屏障，其分布容量变小而半衰期明显延长，可显著提高疗效。
多巴胺能激动剂
约半数肢端肥大症患者的GH分泌可被多巴胺及其激动剂抑制，可能是由于GH瘤细胞除存在GHRH受体外，还有多巴胺D2受体，GH分泌被抑制其实是抑制PRL分泌的反映，因此多巴胺能激动剂对同时分泌PRL的GH瘤患者最有效，但可有恶心、呕吐、腹痛、直立性低血压、鼻黏膜充血、心律失常、精神症状、肥胖、眩晕、失眠、便秘、外周血管收缩等。不良反应随溴隐亭的剂量增加而增多，治疗一段时间后可消失。卡麦角林及CV205-502的不良反应较溴隐亭轻。
常用的多巴胺能激动剂有溴隐亭、长效溴隐亭、培高利特（硫丙麦林，pergolide）、麦角乙胺（lysuride）、卡麦角林（cabergoline）及CV205-502。如与奥曲肽联合应用，则治疗效果更好。治疗开始数天内可用溴隐亭1.25mg，晚餐餐间服用，使用10天左右，待不良反应减轻时再逐渐增加次数和剂量，一般每日剂量20～30mg，最大剂量可达60mg/d，每6～12小时口服1次。多数患者血GH下降50%，随之症状改善，出汗减少，软组织肿胀症状减轻，性功能可有所改善，糖耐量好转。部分患者的GH瘤体积缩小。溴隐亭只抑制GH的分泌，不破坏肿瘤，停药后GH可迅速上升，肿瘤增大，故建议应用溴隐亭治疗同时给予放射治疗，每年停药一段时间，观察GH是否反跳，如无反跳出现，可考虑停药，然后继续观察。
培高利特作用时间比溴隐亭长，半衰期约65小时，口服后药理作用维持7～14天，一般每天用药1次，或每周1～2次。该药主要由肾脏（22%）和肠道（60%）排泄。CV205-502降低PRL的作用比溴隐亭强35～100倍，一般每天用药1次。
5-羟色胺拮抗剂
赛庚啶是5-羟色胺拮抗剂，可能使血GH降低，推测可能是通过直接抑制垂体分泌GH，也可能作用于下丘脑，减少GHRH的分泌或增加GH释放抑制激素的分泌。一般每日服用4～32mg，可使症状好转，糖代谢有所改善，但对较严重者及伴有重型糖尿病者的效果不满意。
其他药物
有多种选择，但疗效不佳。胃（胰）蛋白酶每次0.6～1.2g，每日4～6次。连续治疗3个月后可考虑逐渐减量，直至停药。不良反应为食欲增加，个别患者有轻度腹胀或肠鸣增加（或减少）。孕激素可抑制GH分泌，对部分患者的病情有一定程度的缓解。
