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[治疗]【治疗】

艾杜糖苷酶( aldurazyme )的替代治疗在北美、欧洲和日本等国已作为首选的治疗方法,剂量为每周每次100U/kg 。患者治疗后肝脏体积、关节活动度和生活质量得到不同程度的改善,但是因为药物不能透过血脑屏障,所以对中枢神经系统病变造成的智力发育落后几乎无效。目前,在北美等国家,干细胞移植作为此病推荐的治疗方法之一,尤其是在移植后继续酶替代治疗可以很好地控制疾病发展。单纯干细胞移植治疗并不能根治疾病,但是患者移植后可以改善面容和听力、缩小肝脾、维持心脏功能等。物理治疗和康复锻炼可以一定程度地改善关节僵 ......

——《儿科内分泌与代谢性疾病诊疗规范》
书名:《儿科内分泌与代谢性疾病诊疗规范》
栏目:儿科内分泌与代谢性疾病诊疗规范 > 第九章 遗传代谢病 > 第七节 溶酶体病 > 一、黏多糖贮积症Ⅰ型
作者:中华医学会儿科学分会
参编:
页码:344-345
版本:1
出版社:人民卫生出版社
出版时间:2016-01-01
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