艾杜糖苷酶( aldurazyme )的替代治疗在北美、欧洲和日本等国已作为首选的治疗方法,剂量为每周每次100U/kg 。患者治疗后肝脏体积、关节活动度和生活质量得到不同程度的改善,但是因为药物不能透过血脑屏障,所以对中枢神经系统病变造成的智力发育落后几乎无效。目前,在北美等国家,干细胞移植作为此病推荐的治疗方法之一,尤其是在移植后继续酶替代治疗可以很好地控制疾病发展。单纯干细胞移植治疗并不能根治疾病,但是患者移植后可以改善面容和听力、缩小肝脾、维持心脏功能等。物理治疗和康复锻炼可以一定程度地改善关节僵 ......