基因治疗是随着DNA重组技术的成熟而发展起来的,是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗技术,它是通过一定方式将人正常基因或有治疗作用的DNA顺序导入人体靶细胞去纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用。基因治疗的安全性问题,这也是目前基因治疗争论最为激烈的问题,比较典型的是1999年美国一名18岁的患鸟氨酸转甲酸酶缺乏症的患者死于基因治疗,主要是由于基因治疗对象选择有误及用药剂量过大。所以未来如何改造基因治疗载体,特别是解决反转录病毒的安全性问题,使之更为安全而有效将成为未来基因治疗研究和临床试验的一大热点问题。 ......