在细胞内经脱氧胞苷酶催化磷酸化,转变为有活性的阿糖胞苷酸,再转为二磷酸及三磷酸阿糖胞苷,抑制DNA多聚酶的活性而影响DNA合成,也可掺入DNA中干扰其复制。属于作用于S期的周期特异性药物。中剂量阿糖胞苷,一次0.5~1.0g/m2,一般需静脉滴注1~3小时,一日2次,以2~6日为一疗程。阿糖胞苷综合征多出现于用药后6~12小时,有骨痛或肌痛、咽痛、发热、全身不适、皮疹、眼睛发红等表现。严重骨髓抑制(如白细胞及血小板显著减低)者、肝肾功能不全、有胆道疾病者、有痛风病史、尿酸盐肾结石病史、近期接受过细胞毒药物或放射治疗者应慎用。患者用药期间应定期检查血象、骨髓涂片以及肝肾功能。
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