[治疗]1﹒载体的安全性

有效的基因治疗依赖于高效、稳定的载体系统。目前应用于临床的载体可分为两大类：一类是病毒性载体，另一类是非病毒性载体。病毒性载体包括腺病毒、腺相关病毒、疱疹病毒、痘苗病毒、慢病毒和逆转录病毒等。其中应用最早的是逆转录病毒，最有潜力的心血管疾病基因治疗载体是腺病毒载体。针对这样的情况，研究人员通过各种措施来降低腺病毒载体的免疫原性。2）逆转录病毒的整合为随机整合，可激活致癌基因和抑制致癌基因，引起插入突变：重组逆转录病毒载体可产生RCR外，还可能由于与宿主细胞染色体的随机整合而激活癌基因，诱发恶性病变。因而，将载体靶向的插入宿主细胞染色体的相应位置至关重要，目前这方面的研究已有很大进展。