[文献资料]第二节 基因治疗中的 基因转移载体

基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是用正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现。其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治疗又有两种途径，即生殖（种系）细胞基因治疗和体细胞基因治疗。找到理想的基因载体是基因治疗能够进入临床的关键之一，应用于基因治疗的基因载体主要包括病毒载体和非病毒载体两大类。但是，由于非病毒载体的安全无毒性，也引起越来越多的基因治疗研究者的关注，其使用率也在逐步提高。