本品是葡萄糖脑苷脂酶的修饰形式,可被需要酶的巨噬细胞所摄取,从而发挥治疗作用。可用于Ⅰ型戈谢病(Gaucher disease)患者进行长期酶置换疗法。长期应用可明显减小肝、脾肿大,改善血红蛋白、血细胞比容、及红细胞和血小板计数,减少儿童恶病质和消瘦。静脉滴注:剂量应个体化,初始剂量为60U/kg,用生理盐水稀释每2周静滴1次。