[文献资料]第二节 基因治疗类产品非临床安全性评价

基因治疗作为人类疾病治疗中一个新的、非常有希望的治疗手段，是将外源性基因导入人体内以达到治疗目的的一种技术，导入的形式有两种：一种是将基因通过适当的载体系统直接用于人体，另一种是在体外将基因导入某种细胞，然后再将细胞导入人体。自1990年美国的第一例人体基因治疗实验以来，至今世界上已有近100家基因治疗公司，有700余个基因治疗临床方案。但是，随着基因治疗产品的发展和临床申请的增加，尤其是继法国2例接受基因治疗的重症联合免疫缺陷病（SCID）患儿发生白血病之后，对于重组DNA作为治疗产品的长期安全性则越来越多的受到人们的关注。