帕金森病是一种常见于中老年的神经退行性疾病,近年来出现年轻化趋势。由于发病率的增加及其不可根治性,帕金森病已成为脑科学领域的研究热点。目前已有大量研究采用载GDNF基因的病毒载体通过脑内定位注射治疗帕金森病,常用的有腺病毒、慢病毒、腺相关病毒等(Do ThiNA,2007。如前所述,帕金森病患者脑微血管和黑质神经元上的Lf受体过表达(Faucheux BA,1995),且黑质神经元中的Lf浓度也有所提高(Leveugle B,1996),因此Lf修饰载基因系统在靶向治疗帕金森病方面具有很大优势。Huang等(Huang RQ,2009b)评价了Lf修饰载基因纳米粒在6‐OHDA急性大鼠模型和鱼藤酮慢性大鼠模型的药效学。
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