主要用于治疗慢性粒细胞白血病(慢粒)、慢粒的加速期和急变期、真性红细胞增多症,多发性骨髓瘤。另对头颈部原发性鳞癌、复发性转移性卵巢癌、肾癌等亦有一定疗效。由于本品有可能提高服用者血尿酸的浓度,因此与别嘌醇、秋水仙碱、丙磺舒等合用治疗痛风时,必须调节上述抗痛风药物剂量,以控制痛风病变及血尿酸的浓度。与能引起白细胞或血小板减低的药物或放射疗法联合应用时,应严密观察患者的血象,并根据血白细胞及血小板数适当调节羟基脲的用量。羟基脲片:0.5g。