[治疗]二、针对分子靶点的治疗策略

Bcr‐Abl基因及其mRNA和融合蛋白，都是CML祖细胞所特有的，并对CML的致瘤起决定性作用，Bcr‐Abl通过蛋白质分子之间的相互作用，激活了许多与细胞增殖、分化、凋亡以及细胞粘附等基本功能相关的信号通路，这些都为CML的治疗提供了理想的分子靶点。针对CML分子靶点的治疗策略大致包括：抑制Bcr‐Abl及其下游重要信号分子的基因表达，下调Bcr‐Abl蛋白含量，抑制Bcr‐Abl蛋白的功能。针对Bcr‐Abl断裂点结合区或Bcr翻译起始位点的反义寡聚核苷酸能选择性抑制Ph阳性细胞的增殖，并恢复β 1整合素介导的细胞粘附和增殖抑制作用［ 54 ］。