[文献资料]三、反义寡核苷酸药物的递送

为了实现ASO对目的基因的功能，必须把ASO准确递送到靶细胞。早期研究显示可能是通过主动运输吸入细胞，与温度、结构、ASO的浓度、细胞系有关。大量的实验事实表明，反义寡核苷酸药物发挥作用的必要条件是定位于核内。鉴于裸反义寡核苷酸药物很难吸入细胞并且一般不能定位于核内，人们已建立了多种递送方法和载体。在递送载体存在下，还可以保护反义寡核苷酸药物免遭核酸酶的降解。如何有效地将反义寡核苷酸药物递送到靶细胞是反义治疗应用的主要障碍。