[文献资料]二、非临床安全性评价的一般原则

基因治疗产品非临床安全性评价的目的与其他药物安全性评价的目的基本一致，主要是支持临床实验，回答与载体类型、转化细胞种类、拟给药途径和临床适应证有关的安全性方面潜在的危害。主要是推测人体临床实验的安全起始剂量和确定临床给药方案，确定毒性靶器官和人体实验中可能的监测指标，确定给予基因治疗产品时可能存在更大风险的人群。如果可能，有效性实验和安全性实验常常在一起进行，在有效性实验中增加一些安全性评价的指标或安全性实验中设计一些有效性的指标，这样，不但可以节省动物资源，也可以更好的阐明有效和毒性之间的关系。