[文献资料]第五十四章　基因治疗药物

基因治疗（ gene therapy ）是将正常基因导入造血干细胞或其他组织细胞，以纠正其特定的遗传性缺陷，从而达到治疗目的的方法。也就是将外源基因通过基因转移技术插入患者适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病，导入患者体内的基因可称之为基因药物。广义的基因治疗还包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和技术。基因治疗根据靶细胞可分为两种类型：一是体细胞基因治疗（ somatic-cell gene therapy ） ，正在广泛使用。In vivo因转移途径操作简便，容易推广，目前尚未成熟，存在疗效持续时间短、免疫排异及安全性等一系列问题，但它依然是基因治疗的主要研究方向。