本品直接兴奋M胆碱受体,使瞳孔缩小,引起剧烈的胃肠道蠕动和支气管收缩,腺体分泌增加,心率减慢、心肌收缩力减弱。本药全身应用因副作用多,毒性大,故临床上仅限于滴眼,主要用于治疗青光眼。动物实验发现,以26倍于人体最大口服剂量(按体表面积计算)应用于大鼠,可导致胎鼠体重降低和骨骼肌变异几率增加。尚未见报道哺乳期妇女应用毛果芸香碱会对新生儿造成危害。但由于毛果芸香碱属低分子,有可能分泌入乳汁,因此哺乳期用药宜谨慎。