用于急性白血病,特别是对急性淋巴细胞性白血病、绒毛膜上皮癌及恶性葡萄胎等效果好。胃肠道反应,包括口腔炎、口唇溃疡、咽喉炎、恶心、呕吐、腹痛、腹泻、消化道出血。大剂量应用时,由于本品和其他代谢产物沉积在肾小管而致高尿酸血症肾病,此时可出现血尿、蛋白尿、尿少、氮质血症甚至尿毒症。长期用药可引起咳嗽、气短、肺炎或肺纤维化。配伍禁忌:盐酸四环素、万古霉素、对氨基水杨酸、盐酸氯丙嗪、氟哌啶醇、盐酸利多卡因、盐酸咪达唑仑、利血平、地塞米松、异环磷酰胺、博来霉素。