[文献资料]第二十一章 反义寡核苷酸药物非临床安全性评价Chapter21 Non‐clinical safety evaluation of antisense oligonucleotide d

反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide，ASO），其核苷酸序列可与靶RNA或靶DNA互补，抑制或封闭基因的转录和表达，或诱导核糖核酸酶H（RNase H）识别并切割靶mRNA，使相应基因丧失功能。反义寡核苷酸药物是药理学的新领域或新革命，是目前所知最精确、高效及最具广泛意义的调控特异基因表达的潜在策略。它既可以作为研究工具，用于对一些特定蛋白和基因的生理功能的研究，也可以作为治疗药物用于癌症、感染性疾病等许多疾病的治疗。而人工合成的反义寡核苷酸包括反义RNA和反义DNA，通常由15～20个核苷酸组成，为防止细胞内核酸酶的降解，常将其进行化学修饰，然后将反义寡核苷酸递送到靶细胞。