1968年骨髓移植(bone marrow transplantation,BMT)被用于同胞兄妹HLA相合的严重联合免疫缺陷病Wiskott‐Aldrich综合征(WAS)及晚期白血病患者。WAS有较好疗效,而晚期白血病患者有效率仅10%左右,大多数仍死于疾病复发。80年代初发现急性白血病患者在第一次缓解后作骨髓移植,则疗效可明显提高,疾病治愈率达到60%以上。骨髓移植主要存在的问题是HLA相合的同胞兄妹供体来源困难。即使供受体HLA相同,仍有发生移植物抗宿主病(Graft‐Versus‐Host diseasc,GVHD)的危险。将自杀基因转染具有免疫活性的T淋巴细胞,这些具有自杀基因的T细胞在受体内能杀伤肿瘤及病毒,但在自杀基因的作用下发生凋亡,而不会发生GVRD。
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