外源基因进入细胞中通常需要“运输工具”。病毒是在漫长的自然进化过程中存活下来的没有细胞结构的最小、最简单的生命寄生形式。因此,病毒是首先被改造作为基因治疗的载体。原则上讲,所有的病毒通过一系列的处理如删除与致癌、致毒和复制相关的基因等片段,在合适的位置插入外源治疗基因,均可发展成为基因传递的工具。但由于对不同病毒的生活周期、分子病理学等方面的了解相差很大,现在主要采用四种病毒载体类型:①反转录病毒载体(包括慢病毒载体)。HSV载体不仅感染神经元细胞,亦可感染非神经元细胞如上皮细胞,目前HSV载体已用于恶性间皮瘤、帕金森症等疾病的治疗研究中。
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