口服易吸收,约1小时血药浓度达峰值,t1/2为4~6小时,在肝及肝癌组织中分布较多,用药量的30%以活性型从肾脏排出,故对膀胱有一定的刺激性。不易透过血脑屏障。常见骨髓造血功能抑制、恶心、呕吐、脱发等,特有的毒性反应为出血性膀胱炎。常见不良反应为食欲缺乏、恶心、呕吐等,大剂量连续用药可致肾毒性及耳毒性,偶见骨髓抑制和周围神经炎。有明显而持久的骨髓抑制,胃肠道反应有恶心、呕吐等,偶见心脏、肝、肾毒性及间质性肺炎,心脏病患者慎用或不用。不良反应较大,主要有泌尿道刺激症状,亦可引起骨髓抑制、胃肠道反应及脱发等。羟喜树碱在泌尿系统方面的不良反应显著低于喜树碱。
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