（二）治疗基因的克隆及基因药物有效性评价

由于限制性核酸内切酶的发现和DNA重组技术的发展，目前可以将任何生物包括人的DNA片段连接在载体如细菌质粒或病毒DNA分子上去，即在体重组，随后引入适当的受体细胞进行无性繁殖，这一过程称为基因克隆。重组体的筛选与鉴定:基因克隆最后一道工序就是从转化菌落中,筛选含有阳性重组体的菌落并鉴定重组体的正确性，通过细菌培养，重组体的扩增，获得足量靶基因片段，供进一步研究该基因及其表达产物的结构、功能的需要。外源基因DNA序列分析无论原核或真核系统cDNA克隆或表达型重组体,只有经插入外源基因DNA序列才能最终确定。