首先快速驱铜治疗,常用青霉胺(D-penicillamine,10~20mg /(kg · d),口服(可引起超敏危险)。也可用盐酸三乙撑四胺(曲恩汀,trientine,TTD,1g/d,分4次口服),小儿酌减。对于已经出现神经系统症状的肝豆状核变性患者,四硫钼酸盐的疗效优于曲恩汀。同时辅以大剂量锌制剂以拮抗铜的吸收。