[文献资料]第十五章　基因治疗药物

基因治疗的经典概念是指通过外源基因导入人体以纠正内在的基因缺陷的疗法。目前已不局限于“纠正基因缺陷” ，如恶性肿瘤基因治疗将外源基因导入人体，达到直接或间接抑制或杀伤肿瘤细胞的目的。现代基因治疗是通过载体将目的基因传递到特定的组织细胞（靶细胞）内进行适当表达以治疗疾病，使传统的根据症状给药转变成根据病因给药，为医药模式的进步注入了新的活力。基因治疗药物的主要组成成分是有治疗作用的基因及其载体，但是由于目前可供选择的目的基因的局限，基因的导入技术尚不够完善，以及基因导入后的表达和调控尚存在不少难题，因此，基因治疗尚是一种不成熟的、发展中的生物治疗方法。