[概述]第四节 高草酸尿症基因治疗进展

原发性高草酸尿症Ⅰ型中，丙氨酸‐乙醛酸转氨酶基因AGT的定位及分子机制的阐明使PH1的治疗初现曙光。陈志强等通过分离培养中国人肠道产甲酸草酸杆菌，现已成功从中克隆出分解草酸的甲酰辅酶A转移酶基因frc和草酰辅酶A脱羧酶基因oxc，并构建能同时表达oxc基因和frc基因的双表达载体质粒p I RES‐oxc‐frc，成功将其转染入小鼠肠干细胞群后使其获得草酸分解的能力。这些基因治疗措施尚处于实验阶段，在治疗上的实际应用价值尚有待进一步研究。 ......