[治疗]第三节 基因治疗的基本方法

基因治疗的方法概括起来有如下几种，采用哪种方法取决于疾病的种类和其发病机制和不同的疾病阶段。目前已经发展了许多有效的方法可以将目的基因导入真核细胞，并能使相应产物表达，因而是较为成熟的方法。因此，在多数情况下将基因内部的单个碱基予以替换更正就能突变达到基因治疗的目的，而不必将整个基因进行置换。这种基因治疗方法是比较理想的。用小分子RNA（mRNA），与互补的RNA分子形成双链，从而改变RNA的剪接方式，阻断其翻译甚至摧毁异常RNA，在剪接或翻译水平上封闭致病基因的表达，从而达到基因治疗的目的。 ......