[概述]一、概 述

基因缺陷即会致病，各种脑、脊髓疾病，不论病因是否清楚，除有些属单基因遗传病外，其发生都是由各种环境因素（物理的、化学的、生物的）和人体自身因素（精神的、代谢的、发育的）共同作用于人体、改变了细胞基因而引起的结果（外源性致病因素。因此，随着分子生命科学技术的进步，人们就有可能通过生物高技术手段而不是通过吃药，从结构或功能上来纠正自身细胞内基因的错乱，补充失去的基因或抑制外源性致病基因的影响，达到治病的目的，这就是基因治疗（genetherapy）。也就是说，基因治疗是指专门用转基因的方法来治疗疾病或防止疾病 ......