[治疗]三、基因治疗

对于LDL受体缺陷引起的家族性高胆固醇血症的治疗，除饮食控制外，已先后试用了药物（如胆汁酸吸附树脂Colestipol、HMG‐CoA还原酶抑制剂Mevinollin、抗氧化剂probucol）、血浆置换、LDL置换、门腔分流术、小肠旁路术及肝移植等方法。随着分子生物学的研究发展，现已推出基因治疗这一新的方法。家族性高胆固醇血症的基因治疗于1992年批准进入人体临床试验，采用和上述动物试验相同的治疗策略，即先给患者做部分肝切除术，在体外用LDL受体基因转导肝细胞，最后再将肝细胞回输患者肝内，表达LDL受体 ......