[治疗]三、基因治疗的载体选择

载体是基因治疗的非常重要的环节，关系到基因治疗的安全性、可靠性、有效性、可控性等各个方面。非病毒载体包括脂质体、分子耦联载体等，其中脂质体载体是利用人造双层磷脂质，包装DNA后形成脂质体‐DNA复合物，是应用最多的非病毒介导的基因转移系统。病毒载体是非常有效的转基因载体，包括反转录病毒、腺病毒、腺相关病毒、单纯疱疹病毒等。腺相关病毒的许多特性使其非常有潜力应用在基因治疗领域，比如它们具有趋向平滑肌细胞、心肌细胞以及骨骼肌细胞的天然属性，并且还能转染静止的细胞。有报道AAD‐2在人类骨骼肌细胞能够持续进行基 ......