[治疗]第一节 基因治疗的载体

由于直接将裸露cDNA导入血管或血管周围组织，只有极微量的基因被转移和表达，因此必须采用载体（vector／carrier）将基因导入，使目的基因依靠载体的表达系统表达并发挥作用。与其他疾病基因治疗的临床应用一样，脑梗死基因治疗的临床应用首先要求的是载体的安全性和有效性。迄今为止，80%的基因治疗临床试验仍采用转染效率高的病毒载体，但病毒载体存在的非导向性、有限的目的基因携带能力、生产和包装以及安全性的困扰等，如2000年美国宾夕法尼亚大学以重组病毒为载体的基因治疗药物在临床试验中造成一个18岁受试者死亡 ......