基因打靶(gene targeting)是在生物活体研究基因功能的有效手段,通过基因打靶可以对小鼠染色体进行特异性的遗传修饰,包括简单的基因敲除(gene knockout)、点突变的引入、染色体大片段的删除和重排及外源基因的定点整合等。基因打靶的关键在于根据同源重组的原理设计出有效的打靶载体,再将打靶载体转染胚胎干细胞,将筛选出的中靶ES细胞通过显微注射技术将它们引入着床前的胚胎中,可发育成包括生殖系统在内的各种组织。在胚胎干细胞进行同源重组已经成为一种对小鼠染色体任意位点进行遗传修饰的常规技术。 ......