[治疗]【治疗】

本症目前缺乏彻底根治方法。虽然目前治疗领域已取得了某些进展，但大多处于研究阶段，尚未在临床治疗中广泛采用。最有希望的治疗方法是特异性酶替代治疗及基因治疗，两者可改善患者的临床表现以及生存情况。特异性酶替代治疗可有两种不同的形式。另一种则为间接法，即利用反转录病毒进行转基因处理，使患者自体的周围血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆向转化为含有正常酶基因的细胞，或通过骨。外科手术主要用于治疗某些躯体和器官的缺陷，如心脏瓣膜的置换、角膜移植、严重的脊椎压缩矫形等。 ......