在抗肿瘤药物的临床研究和试验中,正确评价药物的有效性并制定相应的疗效判定指标是十分关键的问题。疗效评价的指标主要有肿瘤缩小的程度以及生存时间两种。根据WHO化疗效果评价标准,按肿瘤大小的变化将疗效分为完全反应或显效(CR),部分反应或有效(PR),不反应或无效(NC)和恶化(PD)四个等级。对肿瘤转移灶及癌性渗液的疗效评价,也可以采用直接疗效评价的指标进行判定。根据药物必须具备的有效率的要求和药物可能达到的疗效水平决定所需的受试例数,通常受3个因素控制:①指标的性质:计量指标所需例数少,计数指标所需例数多 ......