细胞治疗是将体外培养的、具有正常功能细胞植入病人体内(或直接导入病变部位),以代偿病变细胞所丧失的功能。而且,也可采用基因工程技术,将所培养的细胞在体外进行遗传修饰后,再将其用于疾病的治疗。主要方法是,采用常规的基因工程手段,对体外培养的细胞进行遗传修饰,并由此筛选出可以稳定的高水平地表达其外源基因的细胞系,进而将细胞在体外扩增,再将扩增细胞植入病人体内,或者直接植入病变部位,从而达到基因治疗的目的。除神经干细胞外,骨髓间充质干细胞也有可能是基于工程化细胞的基因治疗的一个较为理想的候选细胞。 ......