从原理上讲,生殖细胞是基因治疗最理想的靶细胞。只要在生殖细胞中将致病基因替换成正常基因,出生的个体就永久治愈了遗传性疾病。但在生殖细胞试验中涉及到伦理学问题,目前不能作为临床治疗方法,故目前多选择某种体细胞作为基因治疗的靶细胞。这类靶细胞应具有如下特点:易于从体内取出和离体培养。外源基因易于导入。易于回输体内并长期存活。符合这些条件的细胞:1 ﹒成纤维细胞。适用于多种基因转移方法,是目前基因治疗研究应用最多的细胞类型。造血干细胞易于采集,培养和回输,体内能长期存活,并能分化成各系血细胞,是较为理想的靶细胞 ......