[文献资料]第五节 临床前安全性评价的案例解析

基因载体是目前最为有效的基因传递系统，临床研究的基因治疗方案中病毒载体占大多数。尽管数量较多，但是目前国际上对于这一类产品的非临床评价的数据和文献报道非常少，因此能够借鉴的例子相当有限。如何对这类载体进行安全性评价，仍然是我们所面临的一个重大挑战。我们只能从现有的文献报道及自己工作中的典型案例入手，来给大家进行安全评价案例的解析，为大家提供一个对相关典型载体评价的思路供大家参考，不为拘泥于此，旨在抛砖引玉。为了评价rAAV2载体在全身给药后的分布，特定设计从小鼠尾静脉注射rAAV2‐hAAT载体，重点对肝脏、血液和肌肉中的分布进行了real‐time PCR测定。对免疫原性和组织分布进行重点研究。