[文献资料]第二节　反义核酸药物的基本概念

目前反义核酸主要涉及基本概念包括： 1 .反义RNA。在进化过程中高度保守，是由双链RNA （ double-stranded RNA ， dsRNA ）介导识别并靶向切割同源性靶mRNA ，导致同源性靶mRNA高效特异性降解的现象。是一种小的、类似于siRNA的分子，由高等真核生物基因组编码， miRNA通过和靶基因mRNA碱基配对引导沉默复合体（ RISC ）降解mRNA或阻碍其翻译。若该文库足够大、涵盖能干扰细胞内各种基因表达的双链RNA序列，则将该文库导入细胞群，从细胞出现的表型改变，就能够淘选出功能相关的基因，是功能基因组研究的有用技术平台。是指RNA干扰过程中， siRNA除了能特异结合使得靶基因沉默，还可能与非靶基因结合而导致非靶基因沉默的现象称为siRNA脱靶效应。