孤稀药(orphan drug)也称为罕用药或孤儿药,是指用于治疗罕见病的药物。为保护罕见病患者有足够的药物供应,鼓励制药企业研发和生产治疗罕见病的药物,确保罕见病患者的身体健康和医疗保障,目前美国、欧盟等对治疗罕见病的孤稀药均有一定的市场保护措施。近年来,多肽在罕见病治疗领域有较大的发展,孤稀药中多肽的比例呈现增加趋势。其余药物选自2008年FDA孤稀药目录或自FDA孤稀药检索网页(http://www ﹒ accessdata ﹒ fda ﹒ gov/scripts/opdlisting/oopd/index ﹒ cfm)检索得到。
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