基因治疗是由正常动物的基因或其他基因修正、置换缺陷基因,封闭异常基因的一种疾病治疗方法。是一种通过局部给药作用于局部和全身,可改变细胞结构和功能、从“内部根治疾病”的方法。针对每一种载体,具体的毒理学分析筛选方法很多。研究比较详细的一个检测分析实例——人类凝血因子Ⅷ及其逆转录病毒临床前评价:一种表达人类凝血因子Ⅷ的逆转录病毒(hFⅧ(Ⅴ))的基因治疗产品已被开发用于治疗血友病A。PCR技术表明载体的组织分布基本局限于肝和脾,偶见于包括睾丸的其他组织。