[速览]（二）重组DNA技术与外源性重组基因的制备

确认了疾病基因以后，就要利用重组DNA技术和分子克隆技术制备外源性基因以用于基因治疗。目前，人们不单已经能够利用重组基因技术从复杂的基因组中分离出单个基因来研究它们的结构、生物学及其生理和病理意义，而且发展了多种不同载体用重组DNA技术制备外源性基因转移系统，将重组基因转移到培养细胞或人体中进行功能表达。目前已有多种基因转移程序可将外源性重组基因转移入人体靶细胞内进行功能性表达，但概括起来则可分为间接体内（ex vivo）、直接体内（in vivo）和原位（in situ）三种［ 5，15 ］。而且从治疗学的角度来说，基因治疗要全面用于临床则必须要发展能够注射用药的载体系统［ 4，15 ］。