[治疗]第二节 治疗常染色体显性遗传多囊肾病的药物靶点与药物发现

常染色体显性遗传多囊肾病（autosomal dominant polycystic kidney disease，ADPKD）是一种常见的单基因遗传疾病，在人群中发病率高达1／1000～1／400。目前，除应用肾移植和透析治疗终末期肾衰外，尚无特效疗法治疗多囊肾病。现已发现一些小分子化合物和天然产物药物具有显著抑制肾囊泡形成与生长的作用，有可能开发成为治疗多囊肾病的新型候选药物［ 3 ］。本文拟对多囊肾病的发病机制、药物靶点发现、药物筛选和药效学评价模型及先导化合物等研究进展作一介绍。