四、反义寡聚核苷酸体内药理性质及临床研究

表4 1列举了近期报道的与反义寡聚核苷酸有关的体内活性，可看出其作用的广泛性［ 26 ］。对于这类药物体内反义活性及潜在特异性，Dean和Mckay提供了最为直接的证据，他们设计用于抑制鼠蛋白激酶C α（PKC α）的反义寡核苷酸以各种剂量每日一次从腺膜内给药，用RNA印迹法对各种组织中药物对PKC α RNA的水平影响进行评估。总的来说，由于经验的积累，以及近期研究提供了充分数据证明这些观察到的现象确与反义机制有关，使人们更具信心，同时在实验的科学性及控制手段都将日趋成熟。