前已述及,原发性或继发性造血干细胞量和(或)质的缺陷以及异常免疫介导的造血功能抑制是重型再障最常见的病理机制。现在异基因骨髓移植与免疫抑制治疗并列为重型再障的标准疗法。随着对重型再障病理机制及免疫抑制治疗疗效预测因素研究的不断深入,我们将能够在治疗早期对免疫抑制治疗疗效作出判断,并及时进行治疗调整和选择,从而避免延误治疗时机以期提高疗效。德国多中心研究报道复发病例的预后与初次免疫抑制治疗后的缓解程度相关,首次免疫抑制治疗后CR者11例,再次免疫抑制治疗后9例CR,2例PR,其中2例需9年以上的Cs A维持。
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