一、反义寡聚脱氧核糖核苷酸及其衍生物

寡聚脱氧核糖核苷酸与mRNA相互作用对基因的表达进行有效抑制或调节的必要条件是寡聚物质有适宜的长度，其长度要足以与mRNA靶位有效杂交（不少于8个碱基对），但同时也不宜太长，否则，其某些片断有可能与非靶位结合。与哺乳动物基因组内单一序列杂交的寡聚物适宜长度以15～20个碱基对为佳，但在利用天然磷酸二酯为骨架的寡聚物进行特性异基因表达抑制的研究中发现，这种寡聚物对核酶的分解敏感。增加一些具反应活性的基团，如烷基化基团或产生自由基的基团能增强反义寡聚物的活性。最近又有报道，在寡聚物上可增加2个或2个以上结构特异的侧链以及以肽链为骨架的寡聚物可明显改变寡聚物的特性。