可竞争性抑制二氢叶酸还原酶,阻断后者催化叶酸转化成四氢叶酸,从而干扰胸腺嘧啶脱氧核苷酸和嘌呤的合成,进而抑制DNA合成及细胞增殖。本品能抑制抗体产生,在增殖高峰时用药尤为有效。本品广泛分布于各组织,主要以原形由尿中排出。临床以其免疫抑制作用作为治疗类风湿关节炎的二线药物。也用于难治性的牛皮癣、顽固性硬皮病、多发性肌炎或皮肌炎等症的治疗。还用于治疗绒毛膜癌和其他妊娠滋养细胞疾病等。有1例孕妇在孕期接触过本品,新生儿出现完全腭裂、双脚非对称脚趾畸形。