[文献资料]第二十章 基因治疗药物非临床安全性评价Chapter20 Non‐clinical safety evaluation of therapeutic gene products

基因治疗的设想始于1967年，由美国科学家迈克尔·布莱泽在其文章中首次向医学界提出了基因疗法的概念。2000年，法国巴黎内克尔儿童医院采用基因治疗使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能，成为基因治疗开展近10年来取得的最大成功。